Το FDA μόλις ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο. Ο Ομοσπονδιακός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) των Ηνωμένων Πολιτειών μόλις ενέκρινε μια νέα θεραπεία για μια σπάνια ασθένεια πήξης του αίματος, η οποία έχει μια βαριά τιμή. Ανά δόση, θα κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας το το πιο ακριβό φάρμακο σε ολόκληρο τον κόσμο.
Με την πρώτη ματιά, η τιμή είναι εντυπωσιακή, αλλά μια πρόσφατη ανάλυση της σχέσης κόστους-αποτελεσματικότητας του φαρμάκου δείχνει ότι πρόκειται για μια σχετικά «δίκαιη» τιμή για αυτό που επιτυγχάνει η θεραπεία – τουλάχιστον στις ΗΠΑ.
Το φάρμακο, που ονομάζεται Hemgenix, είναι μια θεραπεία γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Β, η οποία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος. Τα πιο σοβαρά συμπτώματα περιλαμβάνουν αυθόρμητα και επαναλαμβανόμενα αιμορραγικά επεισόδια που είναι δύσκολο να σταματήσουν.
Η αιμορροφιλία Β τείνει να είναι πιο συχνή στους άνδρες απ’ ό,τι στις γυναίκες, και ενώ είναι δύσκολο να βρεθεί ακριβής αριθμός, οι εκτιμήσεις αναφέρουν ότι σχεδόν 8.000 άνδρες στις ΗΠΑ πάσχουν σήμερα από τη δια βίου νόσο.
Σύμφωνα με το sciencealert.com, το κύριο φάρμακο που χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β στις ΗΠΑ παρέχει στους ασθενείς έναν πολυπόθητο παράγοντα πήξης, αλλά το κόστος της θεραπείας κατά τη διάρκεια της ζωής του είναι υψηλό. Στους ασθενείς με σοβαρά συμπτώματα, απαιτείται μια συνήθης και δαπανηρή θεραπευτική αγωγή, η οποία με την πάροδο του χρόνου μπορεί να αρχίσει να μειώνεται σε αποτελεσματικότητα.
